Galenusprijs geneesmiddelen: de kandidaten

Mirvetuximab soravtansine (MIRV) is een innovatief antilichaamconjugaat (ADC) voor de behandeling van eierstokkanker. Het is de eerste ADC die folaatreceptor alfa (FR?) target, en bestaat uit een IgG1-monoklonaal antilichaam gekoppeld aan DM4, een cytotoxisch middel, via een splitsbare linker. Dit zorgt voor gerichte DM4-afgifte in tumorcellen, leidend tot apoptose. De behandeling is bedoeld voor patiënten met platinumresistente eierstokkanker en FR?-overexpressie. In de MIRASOL-studie toonde MIRV superieure progressievrije en totale overleving in vergelijking met bestaande therapieën, wat aanzienlijke klinische voordelen biedt voor patiënten met hoge medische nood. Een immunohistochemische test voor FR? helpt bij het identificeren van geschikte patiënten, wat gerichte therapie garandeert. Voor het eerst in ruim dertig jaar is er een nieuw geneesmiddel dat een betere overlevingskans geeft aan patiënten met eierstokkanker die platinumresistent zijn geworden. Referenties : SmPC Elahere ; Moore et al. Mirvetuximab Soravtansine in FRa-Positive, Platinum-Resistant Ovarian Cancer. N Engl J Med. 2023;389 (23):2162-2174. Rybrevant® (amivantamab), een bispecifiek antilichaam gericht tegen epidermale groeifactorreceptor - mesenchymale epitheliale overgang (EGFR-MET), heeft een uniek werkingsmechanisme, door ligandblokkering, receptordegradatie en immuuncelgerichte activiteit.1 Deze doelgerichte behandeling is in Europa goedgekeurd voor vier indicaties, met drie goedkeuringen in 2024 voor gevorderde EGFR-gemuteerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC).2 Drie gerandomiseerde, klinische fase 3-studies hebben een superieure doeltreffendheid aangetoond, terwijl ze een beheersbaar veiligheidsprofiel van amivantamab-combinaties waarborgen in vergelijking met de standaardbehandeling.1,3,4 Het is de eerste goedgekeurde gerichte behandeling in de eerste lijn en na falen van platinagebaseerde therapie voor patiënten met activerende EGFR exon20 insertiemutaties, een moeilijk te behandelen populatie met een hoge onvervulde medische nood. Het is ook een nieuwe gerichte behandeloptie voor patiënten met gevorderde klassieke EGFR-gemuteerde NSCLC in de eerste lijn en na falen van eerdere therapie waaronder een EGFR tyrosinekinaseremmer (TKI).2 Referenties: 1. Cho B C et al. New England Journal of Medicine 2024; 391:1486-1498.2. Rybrevant Summary of Product Characteristics.3. Passaro A. et al. Annals of Oncology 2024; 35 (1): 77-90.4. Zhou C. et al. New England Journal of Medicine 2023; 389:2039-2051. Truqap® (capivasertib) is een innovatief geneesmiddel voor de behandeling van gevorderde of gemetastaseerde borstkanker die oestrogeenreceptor-positief (ER+) en humane epidermale groeifactorreceptor 2-negatief (HER2-) is. Het vertegenwoordigt een belangrijke vooruitgang in doelgerichte therapie, als de eerste selectieve AKT-remmer goedgekeurd voor deze indicatie.Gebruikt in combinatie met fulvestrant, is Truqap® specifiek ontwikkeld voor volwassen patiënten met één of meer PIK3CA/AKT1/PTEN-alteraties. Deze gepersonaliseerde aanpak betekent een nieuwe stap voorwaarts in precisie- geneeskunde voor borstkanker.Truqap® werkt door de activiteit van AKT-kinase-eiwitten te blokkeren, die een cruciale rol spelen in de PI3K/AKT/mTOR-signaleringsroute, vaak overactief in borstkanker. Deze gerichte remming vertraagt de groei en vermeerdering van kankercellen, en levert hierdoor een nieuwe therapeutische optie aan patiënten bij wie de kanker is gevorderd ondanks eerdere hormoonbehandelingen. PiaSky®, een nieuwe generatie C5-inhibitor en de enige vierwekelijkse subcutane behandeling voor paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). PNH is een zeldzame, chronische, slopende en potentieel dodelijke bloedziekte die wordt gekenmerkt door de vernietiging van rode bloedcellen, wat leidt tot ernstige bloedarmoede, bloedstolsels en een verminderde functie van het beenmerg. Ondanks de klinische verbetering door C5-inhibitoren, blijven deze intraveneuze therapieën belastend, met levenslange intraveneuze infusies die een significante impact hebben op de kwaliteit van leven. PiaSky® (crovalimab), een nieuwe generatie C5-inhibitor, is een vooruitgang op bestaande therapieën dankzij zijn antistof-recyclingtechnologie. PiaSky® maakt het niet alleen mogelijk om de ziekte even effectief en duurzaam te controleren, maar biedt vooral een praktischere subcutane toediening, die zowel in het ziekenhuis als thuis kan plaatsvinden en dat slechts één keer elke vier weken. PiaSky® biedt patiënten de mogelijkheid om hun leven opnieuw op te nemen, door belastende toedieningen te vermijden. Referenties: Summary of Product Characteristics PiaSky (crovalimab); last update 17.12.2024. Kaiser K, et al. Patient Prefer Adherence 2020;14:705-15. Bordonaro S, et al. Patient Prefer Adherence 2014;8:917-23. Peffault de Latour R, et al. Semin Hematol 2022b;59:38-46. Röth A, et al. Blood 2020;135:912-20. Röth A, et al. EHA 2023; oral presentation (abstract S181). De ziekte van Alzheimer (AD) is een progressieve neurodegeneratieve ziekte en de meest voorkomende vorm van dementie. De ziekte veroorzaakt cognitieve stoornissen waaronder geheugenverlies, verwarring en persoonlijkheidsveranderingen. Naarmate de ziekte evolueert, verliezen patiënten hun vermogen om zelfstandig te leven en worden ze voor hun verzorging volledig afhankelijk van anderen. De ziekte wordt gekenmerkt door de ophoping van amyloïde bèta (A?)-eiwitten in de hersenen, die zich opstapelen tot amyloïde plaques. Leqembi® is een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam dat bindt aan geaggregeerde A?-peptiden en deze markeert voor klaring door het immuunsysteem. Daar waar de huidige therapieën zich beperken tot de symptomatische verlichting van de cognitieve stoornissen is Leqembi®, de eerste goedgekeurde behandeling die de progressie van de ziekte vertraagt door de onderliggende oorzaak van AD aan te pakken en voorziet in een onbeantwoorde medische behoefte in dit therapeutische domein.Winrevair® (sotatercept) markeert een doorbraak in de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH), door voor het eerst in te grijpen op de onderliggende ziekte-oorzaak in plaats van zich te richten op symptoombestrijding. Bij PAH leidt vasculaire remodellering tot een verhoogde bloeddruk in de longslagaders, wat kan resulteren in rechterhartfalen. Winrevair®, een first-in-class activinesignaleringsremmer, herstelt het evenwicht tussen pro- en antiproliferatieve signalering in de endotheelcellen en gladde spiercellen van de vaatwand. Toegediend als aanvulling op standaardtherapie met vasodilatoren zorgt het voor aanzienlijke en consistente verbeteringen in functionele capaciteit, hemodynamische parameters en levenskwaliteit. Bovendien daalt de kans op klinische achteruitgang of overlijden met 82% en heeft het een beheersbaar veiligheidsprofiel. Met zijn robuuste klinische resultaten biedt Winrevair® een nieuw perspectief voor patiënten met deze levensbedreigende weesziekte.