Galenusprijs geneesmiddelen: de kandidaten

Epcoritamab is het eerste subcutaan (SC), bispecifiek antilichaam in diffuus grootcellig B-cel lymfoom (DLBCL) en richt zich tegelijkertijd op CD3 op T-cellen en CD20 op B-cellen, waardoor het immuunsysteem effectief wordt ingeschakeld om kankercellen aan te vallen. Bovendien is de CD20-bindingssite verschillend van rituximab waardoor het niet concurreert met anti-CD20 mAbs en een optie is voor patiënten die een anti-CD20 mAb-therapie kregen. Klinisch onderzoek toonde indrukwekkende responspercentages (61,9%), en een aanzienlijk deel van de patiënten (39,6%) bereikte volledige remissie, zelfs in refractaire en zwaar voorbehandelde (38,1% kreeg vooraf CAR-T en mediaan drie eerdere lijnen therapie) patiënten. Bovendien biedt de SC toediening gemak en werd de behandeling weinig stopgezet omwille van ongewenste bijwerkingen. De baanbrekende aanpak en resultaten duiden op een paradigmaverschuiving in de DLBCL-therapie, wat vernieuwde hoop biedt aan patiënten met beperkte behandelingsopties. Arexvy is een vaccin tegen het Respiratoir Syncitieel Virus (RSV), speciaal ontwikkeld voor volwassenen. Minder bekend dan bij jonge kinderen, is RSV één van de meest frequente oorzaken van luchtwegaandoeningen bij volwassenen ?60 jaar: het kan ernstige ziekte veroorzaken, onderliggende aandoeningen verergeren, tot ziekenhuisopnames leiden of zelfs fataal zijn. Klinische gegevens hebben aangetoond dat een enkele dosis Arexvy volwassenen ?60 jaar gedurende ten minste twee seizoenen helpt beschermen tegen RSV. Arexvy, ontwikkeld en geproduceerd door de GSK-teams in België, is het eerste RSV-vaccin dat goedgekeurd is door het EMA na decennia van ontwikkeling. Deze innovatie was mogelijk door de unieke combinatie van het RSVPreF3-antigeen en het AS01 adjuvans van GSK. Arexvy heeft het potentieel om RSV-gerelateerde morbiditeit en mortaliteit te verminderen, evenals de impact op de gezondheidszorg te verlichten. Het is door TIME magazine uitgeroepen tot één van de 'Top 200 Uitvindingen van 2023'. Hypertrofische obstructieve cardiomyopathie (HOCM) is een zeldzame, chronische, progressieve ziekte waarbij de spier in de belangrijkste pompkamer van het hart verdikt of vergroot is. De ziekte wordt gekenmerkt door linker ventrikel (LV) hypertrofie en LV outflow tract (LVOT) obstructie met na verloop van tijd het risico op hartritmestoornissen, syncope, hartfalen of plotseling overlijden. Camzyos is een eerste orale, selectieve allosterische en reversibele cardiale myosineremmer die de hypercontractiliteit van het hart en de LVOT-drukgradiënten vermindert, wat klinisch zinvolle verbeteringen oplevert in de inspanningscapaciteit en de functionele status van de patiënt. Het is de eerste therapie die het huidige behandelingsparadigma van symptoombehandeling naar het aanpakken van de onderliggende pathofysiologie van HOCM verschuift. Camzyos voorziet in een onbeantwoorde medische behoefte en is een belangrijke sprong voorwaarts voor patiënten met beperkte therapeutische opties. Voor patiënten met HER2-negatieve/hormoon receptor (HR)-positieve en triple-negatieve borstkanker zijn gerichte behandelingsopties beperkt en is de mortaliteit hoog. In 50% van traditioneel HER2-negatieve tumoren is een lage HER2-expressie detecteerbaar (HER2-low). Door zijn innovatieve ontwerp en werkingsmechanisme is trastuzumab-deruxtecan (T-DXd) de eerste HER2-gerichte therapie die een effectief antwoord biedt aan de complexe heterogene HER2-expressie in HER2-low borstkanker. T-DXd combineert trastuzumab met een nieuwe linker met verhoogde stabiliteit en een krachtige cytotoxische payload deruxtecan wat zorgt voor een verhoogde selectiviteit en cytotoxiciteit. De membraanpermeabiliteit van deruxtecan leidt tot een 'cytotoxisch bystandereffect' dat naburige cellen aantast, ongeacht hun HER2-status. Op deze manier zorgt T-DXd voor een succesvolle remming van tumorgroei met een aanvaardbaar veiligheidsprofiel in een nieuwe groep patiënten met HER2-low borstkanker. Brukinsa® is een Bruton-tyrosinekinaseremmer (BTK) van de tweede generatie die specifiek werd ontwikkeld om de knelpunten te overwinnen die gepaard gaan met BTK-inhibitie bij indolente B-cel hematologische maligniteiten. Zijn innovatieve chemische structuur, die het resultaat is van een toegewijd en strategisch onderzoeksproces, zorgt voor geoptimaliseerde farmacologische eigenschappen (snellere absorptie, grotere blootstelling en snellere eliminatie). Deze specifieke eigenschappen, gecombineerd met een breed scala aan indicaties binnen indolente B-cel hematologische maligniteiten, onderstrepen de bijdrage van Brukinsa® aan het bereiken van een effectievere en beter getolereerde therapie voor deze patiënten. Tibsovo® is een first-in-class, orale, krachtige, reversibele, selectieve remmer van het gemuteerde IDH1-enzym die op 4 mei 2023 als weesgeneesmiddel EMA-registratie heeft bekomen in volgende indicaties: Tibsovo in combinatie met azacitidine is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie met een R132-mutatie in isocitraatdehydrogenase-1, die niet in aanmerking komen voor standaard inductiechemotherapie. Monotherapie met Tibsovo is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderd of gemetastaseerd cholangiocarcinoom met een R132-mutatie in IDH1 die eerder zijn behandeld met minstens één eerdere lijn van systemische therapie.Tibsovo is een remmer van het gemuteerde IDH1-enzym waardoor de omzetting van alfa-ketoglutaraat in 2-hydroxyglutaraat daalt. Dit herstelt celdifferentiatie en blokkeert tumorgenese. Diffuus grootcellig B-cel lymfoom (DLBCL) is een snel groeiend lymfoom. Er bestaat een grote medische nood, gezien niet alle patiënten adequaat behandeld kunnen worden met de beschikbare behandelingen. De therapieën die momenteel beschikbaar zijn, gaan gepaard met bepaalde beperkingen, zoals toxiciteit en logistieke problemen, waardoor de behandeling vertraging oploopt. Bovendien is de toegang tot sommige therapieën beperkt tot geautoriseerde centra. Columvi®(glofitamab) is het eerste bispecifieke monoklonale antilichaam (CD20/CD3) terugbetaald in zijn klasse. Als monotherapie met een vaste behandelingsduur, een duurzame respons en een beheersbaar veiligheidsprofiel, is Columvi® een nieuwe behandelingsoptie in 3L+ DLBCL. Het biedt een eenvoudige, off-the-shelf, chemotherapievrije optie die breed toegankelijk is in oncologische centra zonder aanvullende voorwaarden. ? Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg wordt verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 van de SKP voor het rapporteren van bijwerkingen. Opzelura® (ruxolitinib) is de eerste door de FDA en EMA goedgekeurde behandeling voor niet-segmentale vitiligo (NSV). Het is een nieuw therapeutisch middel dat selectief en efficiënt de ontstekingsroutes blokkeert (JAK-inhibitor) die verantwoordelijk zijn voor de destructie van melanocyten en de pathogenese van de ziekte. Positieve klinische studieresultaten, zowel wat betreft werkzaamheid als veiligheid (met o.a. verbetering in repigmentatie van het gezicht en het gehele lichaam, en een trend naar betere levenskwaliteit), benadrukken de potentie van Opzelura® in de toekomstige klinische praktijk. Opzelura® wordt daarmee de eerste gerichte, veilige en effectieve behandeling voor NSV beschikbaar. Dit biedt een nieuw perspectief en hoop voor patiënten die momenteel onbehandeld blijven en lijden onder stigmatisering, depressie en angst.