Galenusprijs 2020: de kandidaten

Op 12 oktober reikt Artsenkrant de Galenusprijs uit, al voor de 39ste keer op rij. Een deskundige jury kent drie prijzen toe: de Farmacologieprijs, die een werk over klinische en/of fundamentele farmacologie door een onderzoeker of een groep onderzoekers bekroont; de Geneesmiddelenprijs, die toegekend wordt aan het meest innovatieve geneesmiddel; en de Medische Hulpmiddelenprijs, die een medisch hulpmiddel bekroont dat tot een betere behandeling kan leiden. We zetten de kandidaten voor u op een rijtje, in de edities van 2, 9, 16, 23 en 30 september.

Nubeqa®

...

Nubeqa® met als werkzaam bestanddeel darolutamide, is geïndiceerd als monotherapie voor de behandeling van patiënten met niet-gemetastaseerde castratieresistente prostaatkanker (nmCRPC) met een hoog risico op het ontwikkelen van gemetastaseerde ziekte. Nubeqa® is een remmer van de androgeenreceptor (AR) die op statistisch significante wijze de metastasevrije overleving en totale overleving verlengt van patiënten met hoog-risico nmCPRC. Bovendien kan Nubeqa® ook de impact van metastasen significant vertragen (o.a. pijnprogessie, symptomatisch skeletgerelateerde events etc.) hetgeen leidt tot een verbeterde levenskwaliteit voor de patiënt.Het structureel verschil van Nubeqa® ten opzichte van de andere AR-antagonisten leidt tot een gunstig veiligheidsprofiel en een laag risico op geneesmiddeleninteracties voor Nubeqa® hetgeen essentieel is voor patiënten met nmCRPC. Mandy Grootaert behaalde in 2011 haar master in de Farmaceutische Wetenschappen aan de Universiteit Antwerpen. Vervolgens startte ze een doctoraat in de Fysiofarmacologie waarbij ze de rol van verschillende vormen van celdood onderzocht in atherosclerose met als einddoel opzoek te gaan naar nieuwe therapieën voor plaquestabilisatie. Na het behalen van haar doctoraatstitel in september 2016, verhuisde ze naar het Verenigd Koninkrijk om aan de slag te gaan als postdoc in het labo van Cardiovasculaire Geneeskunde aan de Universiteit van Cambridge. Haar werk rond cellulaire veroudering van arteriële gladde spiercellen werd bekroond met verschillende prijzen op het Britse Atherosclerosis Society congres en werd recent gepubliceerd in de gerenommeerde vaktijdschriften Circulation Research en Nature Communications Biology. Vervolgens gaat zij haar postdoctoraal onderzoek in de cardiovasculaire geneeskunde verderzetten aan de KU Leuven en zich verder verdiepen in de microvasculatuur in hartfalen. Oxlumo® (lumasiran) is geïndiceerd voor de behandeling van primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) in alle leeftijdsgroepen1 ter verlaging van de oxalaatspiegel in de urine bij kinderen en volwassenen. Het is de eerste en enige goedgekeurde farmacologische behandeling voor deze patiëntenpopulatie. Oxlumo is ook het eerste RNA-interferentie (RNAi) geneesmiddel van Alnylam dat goedgekeurd is voor gebruik bij kinderen (inclusief zuigelingen). PH1 is een uiterst zeldzame, erfelijke ziekte waarbij overproductie van oxalaat leidt tot de afzetting van calciumoxalaatkristallen in de nieren en urinewegen en kan leiden tot de vorming van pijnlijke en terugkerende nierstenen, nefrocalcinose, progressie naar nierfalen en systemische orgaanstoornissen. In interventioneel onderzoek in PH1 bleek behandeling met Oxlumo te leiden tot een significante verlaging van de oxalaatspiegels in de urine ten opzichte van placebo, waarbij de meerderheid van de patiënten normale of bijna-normale oxalaatspiegels in de urine bereikte2,3. >>1- SKP Oxlumo, november 2020. >>2- Garrelfs SF et al. ILLUMINATE-A Collaborators. Lumasiran, an RNAi Therapeutic for Primary Hyperoxaluria Type 1. N Engl J Med. 2021;384(13): 1216-1226. >>3- European Public Assessment Report Oxlumo - lumasiran - European Medicines Agency (EMA). Moeilijk te genezen wonden zijn complex, multifactorieel en hebben een grote invloed op de levenskwaliteit van de patiënt naast de enorme economische impact1,2. O2 is een vitale factor in bijna elk stadium van wondgenezing. Slechts 3% van de wonden met een extreem lage 02-concentratie geneest, vergeleken met 95% van de wonden met een normale O2-concentratie4. Het vergemakkelijken van O2-diffusie in het wondbed door een topische hemoglobinespray is een nieuwe benadering van O2-therapie, die een efficiënt en makkelijk alternatief biedt voor traditionele therapieën, zelfs voor thuisgebruik door de patiënt. Talrijke studies hebben de klinische en economische waarde van Granulox aangetoond; positieve resultaten op een reeks wondtypes zijn consistent aangetoond in termen van wondreductie en genezingstijd, behandeling van biofilm, minimalisering van wond gerelateerde pijn, andere QoL-gerelateerde resultaten en kosteneffectiviteit t.o.v. standaardzorg5-9. >> Referenties op aanvraag. Piqray® in combinatie met fulvestrant is de eerste en enige doelgerichte behandeling voor postmenopauzale vrouwen en mannen met gevorderde borstkanker met een PIK3CA-mutatie, dewelke aanwezig is in bijna 40% van deze patiënten en gelinkt is aan een slechtere prognose.Piqray® een orale a-specifieke fosfatidylinositol 3-kinase (PI3K)-remmer, werd bestudeerd in de klinische fase III-studie SOLAR-1. Deze toonde het voordeel aan van Piqray® in combinatie met fulvestrant t.o.v fulvestrant alleen, en resulteerde in diens registratie als gerichte therapeutische optie voor de behandeling van patiënten met PIK3CA-gemuteerde HR +, HER2- gevorderde borstkanker die progressie vertoonden tijdens eerdere endocriene therapie. Het studiecohort van patiënten met PIK3CA-mutaties behandeld met alpelisib in combinatie met fulvestrant had een significant langere mediane progressievrije overleving (mPFS = 11,0 maanden) dan degenen die placebo kregen in combinatie met fulvestrant (mPFS = 5,7 maanden).De toevoeging van alpelisib aan fulvestrant resulteerde ook in een verlenging van de mediane totale overleving met 7,9 maanden.