Alles over FDA

Zoals elk jaar tijdens de ACR Convergence presenteert een lid van de FDA, in casu de reumatoloog Eric Gapud, een update van het agentschap over pas goedgekeurde geneesmiddelen en nieuwe indicaties voor reumatische aandoeningen en nieuwe waarschuwingen. Het is een druk jaar geweest, heeft hij gezegd, hoewel we geen nieuwe geneesmiddelen hebben gezien op enkele biosimilars na.

Vorsers hebben met succes een recente techniek voor bewerking van de basen van het DNA gebruikt om de levensverwachting van muizen met een genetische mutatie die progeria veroorzaakt, te verlengen. Progeria is een zeldzame genetische ziekte, waardoor kinderen extreem snel verouderen.

Na de FDA heeft nu ook het EMA de Europese goedkeuring gegeven voor het in de handel brengen van dolutegravir dispergeerbare tabletten van 5 mg, een galenische vorm die enkel bestemd is voor de behandeling van hiv-infectie bij kinderen ouder dan vier weken die minstens 3 kg wegen.

Een Amerikaanse studie bevestigt dat een behandeling met mensenchymale stamcellen invloed uitoefent op de immuunrespons of ontstekingsreactie. Die behandeling zou dus kunnen worden aangepast aan Covid-19-patiënten die een acute respiratory distress syndrome ontwikkelen, of meer in het algemeen patiënten met een auto-immuunziekte.

We wachten al twintig jaar tot er iets zou bewegen bij de behandeling van het kaposisarcoom. De FDA wil nu pomalidomide, een geneesmiddel dat al wordt gebruikt bij multipel myeloom, goedkeuren via een versnelde procedure.

In de VS onderzoeken de Centers for Disease Control and Prevention (CDC) en de Food and Drug Administration (FDA), samen met andere publieke gezondheidsinstanties, de recente uitbraak van longletsels/ziekten in meerdere staten, die in verband gebracht worden met het gebruik van elektrische sigaretten (e-sigaretten). Naar het gebruik van e-sigaretten wordt ook vaak gerefereerd als 'vapen'.

Bij patiënten met obstructieve slaapapneu (OSA) is overmatige slaperigheid een vaak optredend symptoom, dat wel eens aanhoudt ondanks primaire behandeling van de OSA. In een fase III-gerandomiseerde-terugtrekkingsstudie werd solriamfetol onderzocht.

De FDA en het EMA hebben recentelijk de tweevoudige combinatietherapie dolutegravir en rilpivirine goedgekeurd, maar enkel om van behandeling te veranderen bij patiënten met een onmeetbaar lage virale belasting. Op de International AIDS Conference eind juli in Amsterdam werden de tussentijdse resultaten na 48 weken van de studies GEMINI 1 en 2 gepresenteerd. Die leren dat de behandeling zou kunnen worden verlicht, ook bij patiënten die nog geen antiretrovirale behandeling hebben gekregen. De studies tonen immers aan dat een tweevoudige combinatietherapie, met dolutegravir et lamivudine, bij dergelijke patiënten niet minder goed is dan een klassieke drievoudige combinatietherapie.

Voor de allereerste keer heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration haar goedkeuring verleent tot commercialisering van een robot met artificiële intelligentie die een diagnose van diabetische retinopathie kan stellen uitgaande van foto's ... zonder tussenkomst van een specialist. Het algoritme van de robot blijkt in bijna 90% van de gevallen een juiste diagnose op te leveren.

Gelukkig is maar een klein aantal patiënten geïnfecteerd met een multiresistent hiv dat niet reageert op de bestaande orale geneesmiddelen. Voor die patiënten is er toch weer hoop met de recente goedkeuring door de FDA van ibalizumab, een intraveneuze, langwerkende hiv-instroomremmer.

In de EMPA-REG OUTCOME-studie, een pivotale studie die werd gepubliceerd in 2015, verlaagde empagliflozine, een SGLT2-remmer, de cardiovasculaire sterfte bij type 2-diabetespatiënten met een hoog cardiovasculair risico met 38%. Hoe leg je dat uit?

21 november 2017 is een belangrijke mijlpaal bij de behandeling van hiv-infectie, waarop miljoenen patiënten lang hebben gewacht. Op die dag heeft de FDA immers een vaste combinatie van dolutegravir en rilpivirine goedgekeurd. Dat is de eerste tweeledige combinatietherapie die bestemd is voor de onderhoudstherapie van hiv-geïnfecteerde patiënten bij wie de infectie al sinds minstens zes maanden onder controle is met een klassieke drievoudige combinatietherapie.

Na echografie ten huize en tele-echografie is het nu de beurt aan echografie via smartphone. Je kan dan een echografie eender waar en wanneer uitvoeren. Doel? Bepaalde ziektes sneller diagnosticeren om ze beter te kunnen behandelen. Dat zou de klassieke procedures weleens op hun kop kunnen zetten en zou het domein van geconnecteerde gezondheid kunnen aanzwengelen.

Een grote première: de Food And Drug Administration (FDA) heeft een vergunning gegeven voor een geconnecteerd antipsychoticum, waarmee je op afstand kan controleren of de patiënten hun geneesmiddel wel innemen.

De auteurs hebben met de steun van het US Department of Veterans Affairs een groot aantal observationele studies doorgenomen om de klinische effecten te evalueren van behandeling met metformine bij patiënten met type 2-diabetes én aandoeningen die lange tijd als een contra-indicatie werden beschouwd voor metformine. Conclusie: een behandeling met metformine heeft belangrijke klinische effecten bij die patiënten.

Goed nieuws voor de Amerikanen. Hoewel ze de reputatie hebben veel fastfood te eten, wijzen de statistieken erop dat de totale cholesterolconcentratie, de LDL-cholesterolconcentratie en de serumtriglyceriden blijven dalen. In tegenstelling tot wat je zou verwachten, kan dat niet worden toegeschreven aan een hogere inname van geneesmiddelen.