...

Het was verrassend eenvoudig, volgens de vorsers van de University of California in Berkeley. Ze hebben muizen die blind waren geworden door een retinitis pigmentosa, behandeld met injecties van adeno-geassocieerde virussen (AAV) in het glasvochtlichaam. De vector was geladen met het humane gen voor groen opsine, een lichtgevoelige receptor. Het was de bedoeling dat die vector zou worden opgenomen in de retinale ganglioncellen van het netvlies.Dat pigment wordt normaal enkel tot expressie gebracht door fotoreceptoren van de kegeltjes, waardoor ze gevoelig worden voor groengeel licht. Na integratie van het door het geïnactiveerde virus vervoerde gen in de ganglioncellen, beginnen die zelf het pigment te vormen en nemen ze dus de functie over van de fotogevoelige cellen die normaal dat pigment produceren, maar vernietigd zijn als gevolg van de retinitis pigmentosa.90% van de retinale ganglioncellen is weer lichtgevoelig geworden en kon weer visuele signalen naar de hersenen sturen. Na een maand konden de muizen weer bijna normaal zien en gedroegen ze zich bijna als normale muizen. Ze konden even gemakkelijk horden nemen als muizen zonder gezichtsproblemen en slaagden er zelfs in om bewegingen te zien, veranderingen in licht te onderscheiden en fijne details zoals letters op een iPad te herkennen. De vorsers willen dat experiment nu overdoen bij de mens in het kader van klinische studies bij slechtziende of blinde mensen. Maar ze zullen dan toch nog heel wat problemen moeten oplossen. Het is immers niet gezegd dat mensen op dezelfde manier zullen reageren als muizen. Het menselijke oog is immers veel groter, bevat duizenden keer meer ganglioncellen, is minder gevoelig en ziet anders dan muizen: het menselijke oog is meer aangepast aan zien in het donker. De vorsers zullen dus zeker veel grotere hoeveelheid genmateriaal moeten toedienen.De groep van de UC Berkeley heeft echter methoden ontwikkeld om de virale toediening van het gen te verbeteren en hoopt binnenkort met hun gentherapie een hoger percentage ganglioncellen te bereiken. De groep zoekt ook naar varianten om het kleurenzicht te herstellen, de gezichtsscherpte te verhogen en de visuele adaptatie te verbeteren.Als de techniek, die dus al met succes werd uitgetest bij muizen, ook bij de mens kan worden toegepast, zou de eerste klinische studie van start kunnen gaan over drie jaar. Een sprankeltje hoop voor patiënten die niet meer kunnen zien wegens degeneratie van het netvlies. (referentie: Nature Communications, 15 maart 2019, doi: 10.1038/s41467-019-09124-x)