In een vergelijkende studie met nivolumab versus sorafenib als eerstelijnstherapie bij patiënten met een gevorderd hepatocellulair carcinoom (HCC) werd geen verschil in de totale overleving, het primaire eindpunt, waargenomen. In de Checkmate 040-studie daarentegen werd een duurzame respons verkregen met nivolumab, werd nivolumab goed verdragen en verbeterde nivolumab de overleving op lange termijn bij patiënten met een gevorderd HCC. Aangezien er weinig effectieve therapeutische opties zijn voor patiënten met een HCC dat niet in aanmerking komt voor chirurgische resectie of lokale therapie, is er nood aan behandelingen die de overleving verbeteren en beter worden verdragen.
