...
Bedoeling van deze werkgroep is om ervaringen en 'best practices' te delen over elkaars regelgevende aanpak wat betreft de ontwikkeling van medicijnen voor weesziektes.Zeldzame ziekten treffen ongeveer 30 miljoen mensen in de EU en waarschijnlijk hetzelfde aantal in de Verenigde Staten, maar elke ziekte apart treft slechts een hele kleine groep. Samenwerking op wereldniveau is bijzonder belangrijk om ervoor te zorgen dat het beperkte aantal studies dat kan worden uitgevoerd over een bepaalde aandoening voordeel kan opleveren voor alle patiënten, waar ze ook wonen. De werkgroep komt een keer per maand bij elkaar via videoconferentie en zal worden bijgewoond door FDA en EMA.